Terapia Gênica: o Ponto Para Fazer Milagres?

Terapia gênica: o ponto para fazer milagres? O conceito da terapia genética é claro, contudo fascinante: reunir genes específicos em células defeituosas para definir as dificuldades que são responsáveis por uma doença. A prática é mais complexa do que a teoria, como a todo o momento, e o enorme defeito da terapia genética a todo o momento foi como adquirir fazer voltar estes genes no sítio direito.

Lemos há alguns meses, que alguns cientistas australianos conseguiram curar o daltonismo, a incapacidade de identificar definidas cores, a por volta de macacos em laboratório. Tinham feito inyectándoles diretamente pela retina um gene humano. Isso significava um avanço teórico sério (solução de um sintoma complexo, com uma intervenção relativamente acessível), contudo ainda restava visualizar se poderia ser aplicada em pessoas.

Pouco depois, foi apresentado alguns estudos preliminares encorajadores em humanos afetados na amaurosis congênita de Leber, que cursa com cegueira em idades muito precoces. Uma injeção assim como na retina do gene que falha nesta doença, aplicada em um experimento, há 2 anos, permitiu que 4 dos seis adolescentes tratados começaram a ver algumas luzes, de forma parece que permanente. Era a amostra de que alguns experimentos iniciais feitos em cães, em 2001, se traduziram afinal numa possível cura para uma doença humano. Mas ainda eram necessários mais fatos. Finalmente, esta semana, ela fechava os resultados de uma investigação mais completa sobre o tema.

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Cinco criancinhas e 7 adultos, que haviam perdido, ou estavam perdendo a visão devido à mesma amaurosis de Leber, viam outra vez em consequência a uma única injeção de terapia genética. Quanto mais adolescentes eram os doentes, os mais espetaculares eram os resultados. E hoje mesmo, se publicou um estudo que demonstra que, com técnicas de terapia genética pode cancelar, em parte, o prejuízo que sofrem dos pulmões antes de ser transplantado.

Este é um problema preocupante que tirou um agradável número de órgãos de doadores que morrem nas unidades de cuidados intensivos, e um único gene parece reduzir de modo significativa a inflamação que destrói o tecido pulmonar. Será que Nos vai permitir a terapia genética em um futuro próximo resolver dificuldades graves de saúde com uma dose única de tratamento?

Sem sombra de dúvida outras doenças de origem genética podem ajudar destas estratégias, como vimos. Há que ter em conta que uma doença como a amaurosis de Leber é relativamente rara (a título de exemplo, influencia apenas 3.000 pessoas nos Estados unidos). Ultimamente tem feito testes em animais de laboratório para curar até oito causas genéticas diferentes de cegueira, e espera-se poder começar logo os tratamentos experimentais em humanos. Mas o legítimo teste para a terapia genética vai aprimorar ou curar doenças mais comuns, como o Parkinson. Neste significado, os primeiros resultados de laboratório, publicados apenas há dez dias, bem como são muito encorajadores.

Estamos olhando um ressurgimento no campo da terapia genética, que, de repente, volta a ocupar espaço nas capas dos jornais. Veremos se ter resolvido os principais problemas e queremos começar afinal de contas a retirar proveito da técnica. Salvador Macip é médico, cientista e escritor. Doutorou-Se em Genética Molecular na Universidade de Barcelona e atualmente trabalha em seu respectivo laboratório da Universidade de Leicester, Reino Unido, onde é professor de Mecanismos de Morte Celular.

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